AI Helps Find a Cause of Alzheimer's Disease and Identify Therapeutic Candidate
a year ago
- #Alzheimer’s Disease
- #Gene Regulation
- #Artificial Intelligence
- 一项新研究发现PHGDH基因因其先前未知的次要功能成为阿尔茨海默病的致病原因
- 加州大学圣地亚哥分校团队利用人工智能揭示PHGDH通过破坏脑细胞基因调控导致阿尔茨海默病
- PHGDH表达水平升高与阿尔茨海默病进展相关，调节其表达量可影响小鼠和人脑类器官的疾病发展进程
- AI技术重构PHGDH三维结构，发现其具有激活基因的DNA结合域，会破坏细胞稳态进而诱发阿尔茨海默病
- 小分子化合物NCT-503被确认为潜在治疗候选药物，可通过抑制PHGDH调控功能缓解小鼠的阿尔茨海默病症状
- 与现有靶向已形成斑块的疗法不同，NCT-503作用于上游通路，有望阻止β淀粉样斑块的形成
- 研究表明新型小分子药物或可开发为口服阿尔茨海默病治疗药物
- 研究局限性在于缺乏完美的自发性阿尔茨海默病动物模型，但结果为后续临床转化提供了重要基础