Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia - PubMed2 days ago#gene editing#β-thalassaemia#clinical trialhttps://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41951736/Copy Link一期临床试验显示，转换碱基编辑器CS-101可重新激活β-地中海贫血患者的胎儿血红蛋白。五名患者在接受治疗后实现输血独立，血红蛋白和胎儿血红蛋白水平持续稳定。无死亡或癌症病例报告；不良事件符合标准移植手术预期。