The FDA creates a quicker path for gene therapies
a day ago
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- 美国FDA出台新政策，加速罕见病基因疗法的可及性
- 基于'合理机制'证据即可获批，绕传统冗长临床试验流程
- 旨在利用CRISPR等基因编辑技术开发个性化治疗方案
- 解决超罕见病患病人群少导致的治疗研发困境
- 政策灵感源于婴儿罕见肝病基因编辑治疗的成功案例
- 鼓励对相似病症疗法进行适配，避免重复性审批程序
- 该政策未来或可拓展至反义寡核苷酸等非基因编辑技术
- 业界反响不一：既赞许创新性，又担忧政策过度应用于常见病