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Longitudinal Analysis of Superoxide Dismutase 1 Seeding Activity in Amyotrophic Lateral Sclerosis Cerebrospinal Fluid - PubMed

6 days ago
  • #Biomarkers
  • #Amyotrophic Lateral Sclerosis
  • #SOD1
  • 在ALS患者(包括伴有和不伴有SOD1突变的个体)的脑脊液中检测到SOD1播种活性,这表明存在错误折叠的SOD1聚集体。
  • 在ALS病程进展中,SOD1播种活性与ALSFRS-R评分斜率测量的临床衰退及脑脊液神经丝轻链水平升高呈正相关。
  • 在散发性ALS患者的疾病早期阶段即发现SOD1播种活性,提示其有望作为临床试验入组的早期生物标志物。
  • 该研究强调了SOD1播种活性作为诊断、预后和药效学生物标志物的潜力,尤其适用于tofersen等靶向SOD1的疗法,这可能使更广泛的ALS人群受益。