Safety and efficacy of fordadistrogene movaparvovec in ambulatory participants with Duchenne muscular dystrophy (CIFFREO): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled study - PubMed
3 days ago
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- 一项3期临床试验评估了治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法fordadistrogene movaparvovec。
- 这项随机、双盲、安慰剂对照研究纳入了122名4至<8岁可行走的男性受试者。
- 主要终点：第52周时北极星行走评估（NSAA）评分变化显示治疗组与安慰剂组无显著差异。
- fordadistrogene movaparvovec组不良事件发生率（99%）高于安慰剂组（77%），最常见的是呕吐、发热和食欲下降。
- 治疗组严重不良事件发生率为32%，安慰剂组为14%，两组均无死亡病例报告。
- 该研究未达到主要疗效终点，导致申办方决定终止fordadistrogene movaparvovec的进一步临床开发。