A multi-center clinical trial of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in transfusion-dependent thalassemia - PubMed
3 months ago
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- 一项多中心临床试验评估了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗输血依赖型地中海贫血（TDT）的疗效。
- 该研究纳入823例患者，移植物分别来自HLA全相合同胞供者（MSDs）、匹配无关供者（MUDs）和单倍体相合亲缘供者（Haplos）。
- 预处理方案包含白消安、环磷酰胺、氟达拉滨及抗胸腺细胞球蛋白。
- 移植物抗宿主病（GvHD）的预防方案根据供者类型有所不同。
- 主要终点是2年总生存率（OS）和无事件生存率（EFS）。
- MSDs组、MUDs组和Haplos组的2年OS分别为97.2%、93.1%和95.4%。
- 三组的EFS分别为97.2%、92.9%和94.7%。
- MSDs组的无GvHD无复发生存率（GRFS，91.4%）显著高于MUDs组（77.0%）和Haplos组（75.6%）。
- 替代供者组的急慢性GvHD发生率均高于MSDs组。
- 移植相关死亡率4.4%，移植物失败率0.5%。
- 研究建议为缺乏MSDs供者的TDT患者扩展供者选择范围。