Safety and Efficacy of PrimeC in Amyotrophic Lateral Sclerosis: The PARADIGM Randomized Clinical Trial - PubMed
2 months ago
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- PrimeC是一种固定剂量的口服复方制剂，由塞来昔布和环丙沙星组成，旨在靶向治疗ALS相关病理机制。
- PARADIGM试验评估了PrimeC在ALS患者中的安全性、耐受性及潜在疗效。
- 该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，包含12个月的开放标签延长期。
- 意向治疗人群共纳入68名受试者，PrimeC组与安慰剂组的人口学特征均衡。
- PrimeC耐受性良好，安全性与安慰剂相当，但药物相关不良事件发生率更高。
- 治疗6个月时，PrimeC组与安慰剂组的ALSFRS-R平均差异为2.23分（P=0.12），未达统计学显著性。
- 持续治疗18个月后，PrimeC组在ALSFRS-R总分（7.92分；P=0.007）和延髓功能（3.18分；P=0.001）方面显现显著优势。
- 长期使用PrimeC可降低ALS并发症风险（风险比HR=0.36；P=0.02）。
- 生物标志物分析显示：PrimeC能维持转铁蛋白水平、消除铁蛋白-ALSFRS-R负相关性，并下调ALS相关microRNAs。
- PrimeC在18个月治疗期内安全性良好，功能评估与生物标志物结果支持开展确证性临床试验。