Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease
a year ago
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- 帕金森病（PD）是由于多巴胺神经元缺失导致运动症状的疾病。
- 早期使用胎儿组织的细胞疗法显示出潜力，但存在并发症和伦理问题。
- 多能干细胞（PS细胞）成为开发安全有效治疗手段的新希望。
- 京都大学医院开展的I/II期临床试验中，7名患者接受了诱导多能干细胞（iPS细胞）分化的多巴胺能祖细胞双侧移植。
- 主要终点聚焦安全性和不良事件，未报告严重不良事件。
- 次要终点评估了24个月内运动症状变化和多巴胺分泌情况，部分患者症状改善。
- 6名患者中有4名在「关期」运动症状评分（MDS-UPDRS第三部分）获得改善。
- 5名患者「开期」评分改善，关期与开期评分平均分别提升9.5分（20.4%）和4.3分（35.7%）。
- 壳核区18F-多巴（18F-DOPA）摄取速率常数（Ki值）增加44.7%，高剂量组增幅更显著。
- 该试验证实异体iPS细胞来源的多巴胺能祖细胞可存活、分泌多巴胺且未形成肿瘤，兼具安全性与临床获益潜力。