Current therapeutic landscape of β-thalassemia: focus on gene therapy - PubMed
12 days ago
- #β-thalassemia
- #transfusion-dependent thalassemia
- #gene therapy
- β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，会导致慢性贫血和输血依赖。
- 标准治疗包括定期输血和铁螯合疗法，而治愈性的异体干细胞移植受限于供体可获得性和风险。
- 两种获FDA批准的自体基因疗法——betibeglogene autotemcel（beti-cel）和exagamglogene autotemcel（exa-cel），现能提供高比例的持续输血独立性。
- 基因疗法涉及清髓性预处理化疗，存在短期和长期毒性风险。
- 尽管基因疗法具有变革性潜力，但仍面临高成本、集中化生产和治疗可及性有限等挑战。