Ganaxolone, an approved therapy for CDKL5-Deficiency Disorder, is an inhibitor of PTP1B - PubMed
15 hours ago
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- 加奈索酮是一种美国食品药品监督管理局批准用于治疗CDKL5缺乏症（CDD）的药物，适用于治疗2岁及以上患者的癫痫发作。
- 该研究表明，无论是在体外实验还是细胞模型中，加奈索酮均作为PTP1B抑制剂，其效能与已知抑制剂如MSI-1436相近。
- 在CDKL5敲除细胞中抑制PTP1B可增强TRKB/BDNF信号传导，恢复细胞形态，这表明靶向PTP1B是治疗CDD的一种潜在治疗策略。