Precision Neurodegeneration: Integrating Molecular Mechanisms, Biomarkers, and Targeted Therapeutics - PubMed
2 months ago
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- 阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病（NDDs）由蛋白质错误折叠、小胶质细胞反应、表观遗传失调和代谢衰竭驱动。
- 冷冻电镜技术已鉴定出与临床表型相关的特定tau蛋白和α-突触核蛋白 strains，使精准诊断准确率超过90%。
- 单细胞转录组学揭示疾病相关小胶质细胞（DAM）和NLRP3炎症小体可作为治疗靶点，TREM2激动剂和CSF1R调节剂已进入II期临床试验。
- 表观遗传变化是可逆的突触功能障碍驱动因素，CRISPR-dCas9和HDAC抑制剂在小鼠模型中显示出恢复记忆的潜力。
- 酮酯代谢干预和时间限制性喂养等代谢疗法能改善线粒体质量控制，减少β淀粉样蛋白和tau病理沉积。
- 基于血液的A/T/N生物标志物算法结合患者特异性遗传数据，支持开展个性化治疗策略的自适应平台试验。
- 神经退行性疾病的精准医学现已进入临床转化管道，整合分子机制、生物标志物和靶向治疗手段。