CRISPR-Cas12a Gene Editing of HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease - PubMed
11 days ago
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- Reni-cel是一种基于CRISPR-Cas12a的基因编辑疗法，通过靶向HBG1/HBG2启动子中的BCL11A结合位点来重新激活胎儿血红蛋白，用于治疗镰状细胞病。
- 一项涉及28名患者的1-2期研究显示，6个月时总血红蛋白从9.8g/dL增至13.8g/dL，胎儿血红蛋白从2.5%提升至48.1%，且效果持续稳定。
- 输注后，28名患者中有27人未发生血管闭塞事件；不良事件与标准的清髓性预处理和干细胞移植方案一致。
- 该研究因资助方优先级调整而提前终止，但结果支持进一步探索此基因编辑疗法用于严重镰状细胞病的治疗。