Long-term efficacy and safety of pegunigalsidase alfa administered every 4 weeks in adults with Fabry disease: results from up to 5 years of the BRIGHT F51 phase III, open-label extension study - PubM
2 months ago
- #Fabry disease
- #Enzyme replacement therapy
- #Clinical trial
- 研究评估了pegunigalsidase alfa在成人法布里病患者中长达5年的长期疗效和安全性。
- 作为BRIGHT F51 III期开放标签扩展研究的一部分，pegunigalsidase alfa每4周给药一次。
- 该研究遵循了包括《赫尔辛基宣言》和《良好临床实践》在内的伦理准则。
- 研究获得了多个国际伦理委员会的批准。
- 多位作者报告了利益冲突，包括来自制药公司的资助、咨询费和酬金。
- 参考文献包括关于法布里病和酶替代治疗的关键文献。