Boosting prime editing with engineered non-canonical pegRNAs - PubMed
2 days ago
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- #Prime Editing
- Prime编辑（PE）利用经典pegRNA进行精确基因修饰，但编辑效率较低，限制了其治疗潜力。
- 工程化非经典pegRNA（npegRNA）将逆转录模板和引物结合位点整合于引导RNA环内，以提升PE效率。
- npegRNA增强了跨基因组位点和细胞类型的精确编辑，改善了小鼠模型中的基因校正，并能抵抗核酸外切酶降解。
- 通过npegRNA递送PE核糖核蛋白复合物，其编辑产量较经典pegRNA提升高达26.8倍，较工程化pegRNA提升5.9倍。
- 在人类细胞系（包括Jurkat T细胞和iPS细胞）中，npegRNA介导的RNPs将疾病相关突变的安装效率提升高达123倍。