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Selector adeno-associated viral vectors facilitate on-target precise genome editing and purge off-target chromosomal insertions - PubMed

9 days ago
  • #AAV Vectors
  • #Precision Genome Editing
  • #Off-Target Purging
  • 选择者腺相关病毒载体带有无标记的可选择序列,使得能够富集在内源性等位基因上实现精准靶向编辑的细胞。
  • 这些载体引入ATP1A1多态性,使其对毒毛旋花素具有抗性,从而在准确编辑的细胞群体中实现高频率。
  • 选择者AAV载体有效清除由传统AAV基因组编辑方法产生的异质脱靶DNA插入。
  • 该方法减轻了诸如通过非同源末端连接导致的脱靶染色体插入和末端连接通路造成的不精确靶向编辑等问题。