In vivo generation of anti-BCMA CAR-T cells in relapsed or refractory multiple myeloma: a phase 1 study - PubMed
2 months ago
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- 研究评估了体内生成抗BCMA CAR-T细胞治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的效果
- 一期临床试验测试了ESO-T01（一种纳米抗体导向的慢病毒载体），无需体外培养或淋巴细胞清除
- 5名经过多线治疗的患者接受单次输注；中位随访时间为6.0个月
- 主要终点是安全性；未出现剂量限制性毒性，但所有患者均发生3级及以上不良事件
- 4例患者出现细胞因子释放综合征（CRS）（3例3级，1例2级）
- 初步疗效显示5例患者中4例达到客观缓解，包括3例严格完全缓解
- 所有可评估的应答者在第60天时均达到10^-5水平的微小残留病灶阴性
- 试验于2025年提前终止；研究结果支持采用免疫屏蔽载体实现体内CAR-T生成的可行性