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Engineered Un1Cas12f1 for multiplex genome editing with enhanced activity and targeting scope - PubMed

4 days ago
  • #Genome Editing
  • #Therapeutic Engineering
  • #CRISPR
  • 工程化改造的Un1Cas12f1(evoCas12f)通过扩展PAM识别范围(NTNR/NYTR)增强基因组编辑能力
  • evoCas12f将人类基因组中PAM位点的中位距离缩短至2个核苷酸
  • 在TTTR位点实现1.4倍活性提升,编辑效率最高达91%
  • 可在F0代小鼠中实现高效纯合突变,包括非典型PAM位点
  • 适配转录激活及具有明确编辑窗口的精准碱基编辑系统
  • 结构紧凑高效,适用于多重编辑及治疗性基因组工程
  • 基于evoCas12f技术的专利申请已提交