High-dose nusinersen for spinal muscular atrophy: a phase 3 randomized trial - PubMed
3 months ago
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- 针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的3期随机试验评估了高剂量诺西那生的疗效
- DEVOTE试验评估了高剂量诺西那生（50毫克负荷剂量，28毫克维持剂量）的有效性和安全性
- 达到主要终点：与假手术组相比，高剂量组CHOP-INTEND评分显著改善
- 高剂量诺西那生的安全性与标准12/12毫克方案相似
- 研究证实高剂量诺西那生对SMA患者具有良好耐受性的治疗优势
- 试验已在ClinicalTrials.gov（NCT04089566）和EudraCT（2019-002663-10）注册
- 作者声明存在多种利益冲突，包括制药公司资助及担任顾问职务