Protocol for an open-label, randomised, controlled trial to evaluate the efficacy and safety of sotatercept add-on therapy compared with pulmonary vasodilator-based standard of care for pulmonary vaso
2 months ago
- #Clinical Trial
- #Pulmonary Arterial Hypertension
- #Congenital Heart Disease
- SuMILE试验评估了sotatercept附加疗法与标准血管扩张剂治疗对未修复先天性分流患者的肺动脉高压(PAH)的疗效对比
- 36名因未修复的房间隔缺损(ASD)、室间隔缺损(VSD)或动脉导管未闭(PDA)(包括艾森曼格综合征)导致血管扩张剂耐药性PAH的成人患者将按2:1比例随机分组,接受sotatercept联合标准治疗或单独标准治疗
- 主要终点:从基线到第24周6分钟步行距离的变化。次要终点包括死亡率、肺移植、住院情况以及功能分级和生物标志物的变化
- Sotatercept每3周皮下注射一次,根据血红蛋白和血小板水平调整剂量
- 该研究是一项前瞻性、探索性、多中心、开放标签、随机对照试验,在日本11个三级医疗中心开展
- 研究结果将通过同行评审期刊、学术会议和试验注册平台进行传播