Value‑Based Contracting for Cell and Gene Therapies: A Scoping Review of Payer-Manufacturer Agreements and Treatment‑Center Considerations in USA - PubMed
5 days ago
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- 细胞与基因疗法（CGTs）具有高昂的前期成本和不确定的长期疗效，这促使业界关注与真实世界结果挂钩的价值导向合同（VBCs）。
- 一项范围综述发现，美国（2017-2026年）有23份公开报告的价值导向合同，覆盖脊髓性肌萎缩症和镰状细胞病等疾病，主要涉及医疗补助计划和商业支付方。
- 价值导向合同中报告的结局侧重于患者层面的临床里程碑，如缓解状态或输血独立性，评估周期从一个月到五年不等。
- 合同在结局定义、时间线和结构上存在显著差异，且未披露裁决流程、第三方角色或绩效结果的具体细节。
- 随着价值导向合同在细胞与基因疗法中的应用增加，治疗中心在支持数据收集和结局评估方面具有优势，有助于应对实施挑战。