CRISPR-Cas12a Gene Editing of HBG1 and HBG2 Promoters to Treat β-Thalassemia - PubMed
11 days ago
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- Reni-cel是一种正在研究的CRISPR-Cas12a基因编辑疗法，靶向HBG1和HBG2启动子以重新激活胎儿血红蛋白，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。
- 在一项纳入9名参与者的1-2期研究中，所有参与者均在42天内实现中性粒细胞植入，总血红蛋白和胎儿血红蛋白迅速增加，并在末次随访时摆脱输血依赖。
- 在12个月或更长时间可评估的六名参与者均实现输血独立，从第6个月到第18个月，平均血红蛋白水平>12 g/dL（总）和>11 g/dL（胎儿血红蛋白）。
- 安全性：共发生69例3/4级不良事件，包括6例严重事件（如感染），主要与清髓预处理相关；其中1例淋巴细胞计数下降被归因于reni-cel治疗。
- 该研究因申办方优先级调整而提前终止，但结果支持进一步探索Cas12a基因编辑技术用于β-地中海贫血的治疗。