Autologous CD19 CAR T-cell therapy for pediatric and adult systemic lupus erythematosus: a phase 1/2 trial - PubMed
5 days ago
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- 该试验采用1/2期设计，评估自体CD19 CAR T细胞疗法治疗系统性红斑狼疮的效果。
- 主要终点包括1期的剂量限制性毒性和不良事件，以及2期中第3个月和第6个月的反应率。
- 共招募了18名患者，主要为儿童，其中15名患者的SLEDAI-2K评分≥4。
- 未发生剂量限制性毒性，2期的推荐剂量为每公斤1×10^6个CAR T细胞。
- 不良事件包括72%的患者出现1级细胞因子释放综合征，17%出现神经毒性，17%出现感染。
- 对于SLEDAI-2K评分≥4的患者，第3个月和第6个月的反应率分别为9/15和12/15达到SRI-S反应，部分患者达到LLDAS或DORIS缓解。
- 中位随访时间为10.2个月，大多数反应者在未使用免疫抑制剂的情况下维持反应，CAR T细胞中位持续存在时间为56天。