Human umbilical cord mesenchymal stromal cells therapy for neuromyelitis optica spectrum disorder: a phase 1/2a trial - PubMed
2 months ago
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- 人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的安全性和疗效评估结果公布
- 该试验纳入31名NMOSD患者，分为三个剂量组，每三个月接受四次输注，并进行15个月随访
- 主要终点指标为首次复发时间，次要终点包括临床评分、MRI病灶变化及探索性发现
- hUC-MSCs输注耐受性良好，多数为轻度不良事件，仅少数与治疗无关的严重不良事件
- 治疗后中位无复发间隔显著延长，中高剂量组效果尤为明显
- 年复发率（ARR）从治疗前两年的1次/年降至治疗后两年内的0次
- 中低剂量组临床评分改善，脑部白质高信号病灶总体积显著减少
- 探索性研究表明硫氧还蛋白和氧化磷酸化（OXPHOS）可能促进调节性T细胞分化及抑制功能
- 研究结论：静脉输注hUC-MSCs安全有效，中等剂量在安全性和疗效间达到最佳平衡