Identification of tofersen PD-response biomarkers in VALOR clinical trial CSF via multiplexed quantitative proteomics - PubMed
2 months ago
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- Tofersen是首个获批用于ALS的基因靶向疗法，专门针对携带SOD1基因突变的成年患者。
- 该研究通过分析VALOR试验中的脑脊液样本，旨在识别SOD1-ALS患者对tofersen治疗反应的生物标志物。
- 与安慰剂组相比，tofersen治疗组有56种蛋白质出现显著调节，其中脑脊液GPNMB在治疗后持续升高。
- 通过免疫测定法在独立队列中证实GPNMB升高，验证了其作为药效学反应生物标志物的价值。
- 研究结果凸显了蛋白质组学筛查结合靶向验证在临床试验中识别治疗反应生物标志物的潜力。