Alglucosidase alfa demonstrates effectiveness and safety in Chinese patients with late-onset Pompe disease: A multi-center prospective study - PubMed
2 months ago
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- 阿葡糖苷酶α对中国晚发型庞贝病（LOPD）患者显示出有效性和安全性。
- 一项为期52周的多中心前瞻性研究纳入41例接受阿葡糖苷酶α输注（每2周20 mg/kg）的LOPD患者。
- 主要终点：六分钟步行试验（6MWT）显著改善43.6米（P=0.0017），但用力肺活量（FVC）改善无统计学意义。
- 次要终点：徒手肌力测试（MMT）、最大吸气压/呼气压（MIP/MEP）及快速运动功能测试（QMFT）评分显著改善。
- 健康相关生活质量量表（SF-12）生理健康总分（PCS）显著提升，但心理健康总分（MCS）无显著变化。
- 78%受试者出现轻度至中度治疗 emergent不良事件（TEAEs），均缓解且无长期影响。
- 结论：阿葡糖苷酶α对中国LOPD患者具有积极的获益-风险特征。