Self-amplifying RNA therapy encoding CNTF with disulfiram co-delivery promotes optic nerve repair through microglial pyroptosis inhibition and RGC axonal regeneration - PubMed
2 months ago
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- 自扩增RNA疗法联合双硫仑共递送促进视神经修复
- 该疗法靶向抑制小胶质细胞焦亡并促进视网膜神经节细胞轴突再生
- 创伤性视神经病变(TON)导致不可逆视力丧失，目前尚无有效治疗方法
- NLRP3/CASP1/GSDMD通路介导的小胶质细胞焦亡加剧视网膜神经节细胞退变
- 工程化脂质纳米颗粒(LNPs)共递送双硫仑与编码CNTF的自扩增RNA
- 联合策略可抑制神经炎症并提供神经营养支持
- 结果显示视网膜神经节细胞存活率提升、轴突再生及视觉功能恢复
- 该多靶点治疗方案为神经炎症和神经退行性疾病提供新思路