- 一项研究调查了鞘内注射曲妥珠单抗联合皮下GM-CSF治疗儿童复发性后颅窝室管膜瘤的安全性和剂量。
- 通过计算机模拟筛选，ErbB2/Her2被确定为室管膜瘤的顶级治疗性抗体靶点。
- 体外实验显示，在GM-CSF刺激的共培养体系中，曲妥珠单抗诱导了抗体依赖性细胞介导的细胞毒性作用于室管膜瘤细胞系。
- 第一阶段临床研究结果表明，在测试剂量水平下，联合疗法是安全的，57%的患者完成了所有计划治疗。
- 中位无进展生存期观察为2.4年；未进展患者表现出T细胞活性增强及促肿瘤骨髓基因表达减少。
- 结论支持该疗法的安全性，并建议进行更大规模的第二阶段研究，以评估其在复发性PFA和RELA-ST亚型室管膜瘤中的长期疗效。